Jelenleg a sarlósejtes betegség gyógyításának egyetlen bevált módszere a a csontvelő-transzplantáció. Kevés betegnek talált azonban megfelelő donort, és még egy egyezés esetén is fennáll a veszélye a súlyos fertőzéseknek és a káros, néha halálos immunválasznak.
Meggyógyult a sarlósejtes?
Az őssejt- vagy csontvelő-transzplantáció az egyetlen gyógymód a sarlósejtes betegségre, de a jelentős kockázatok miatt nem végzik túl gyakran. Az őssejtek olyan speciális sejtek, amelyeket a csontvelő, egyes csontok közepén található szivacsos szövet termel.
A sarlósejtes vérszegénység már gyógyítható?
A sarlósejtes betegség egyetlen gyógymódja most az, ha csontvelő-transzplantációt kapnakegy egészséges donortól, de ez a legtöbb beteg számára nem lehetséges - mondta Aygun, aki nem érintett a tanulmányban.
Génterápiával gyógyítható a sarlósejtes vérszegénység?
„Ebben a tanulmányban a génterápia egészséges géneket juttat be a szervezetbe azzal a céllal, hogy korrigálja a vörösvértestek genetikai rendellenességeit. Azáltal, hogy lehetővé teszi a sejtek számára, hogy több magzati hemoglobint termeljenek, ez a kezelés lehetőséget nyújt a sarlósejtes betegség precíz gyógyítására.”
A sarlósejtes vérszegénység életének vége?
Következtetések: A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek 50%-a túlélte az ötödik évtizedet. Az elhunytak nagy részének nem volt nyilvánvaló krónikus szervi elégtelensége, hanem akut állapotban h altak megfájdalom epizód, mellkasi szindróma vagy szélütés. A korai halálozás azoknál a betegeknél volt a legmagasabb, akiknek a betegsége tüneti volt.
